美國食品和藥物管理局（FDA）14日批准，中國企業百濟神州（BeiGene）自主研發的抗癌新藥「澤布替尼」在美上市。這是中國第一款在美獲批上市的自主研發抗癌新藥，年初獲FDA授予「突破性療法認定」，一舉改寫了中國抗癌藥「只進不出」的歷史。百濟神州公司總裁吳曉濱15日在京對媒體透露，美國患者有望在明年用上「澤布替尼」。在該藥針對套細胞淋巴瘤的臨床試驗中，84%以上治療患者達到總體緩解。
在創新腫瘤藥領域，中國約90%依靠進口，價格十分高昂。吳曉濱指，正是因為中國沒有，別的國家就掌控了定價權。對中國患者而言，能否吃得起抗癌藥是一個巨大的問題。
吳曉濱表示，澤布替尼在FDA獲批的喜訊，讓我們倍感自豪，這一歷史性突破代表國際對中國新藥研發水平的認可，實現了中國創新藥「走出去」的心願。更重要的是，它證明了中國創新藥企具備充分實力服務全球患者。同時，他透露該藥已在中國進入快速審批通道，相信不久也能獲批。
在華追入快速審批通道
淋巴瘤是一組起源於淋巴造血系統的惡性腫瘤的統稱。目前已知淋巴瘤70多個亞型中，套細胞淋巴瘤侵襲性較強，多數患者在確診時已處疾病晚期，面臨着治療手段有限、預後不良的困境。
吳曉濱介紹，此次獲批的澤布替尼是一款新型強效BTK抑制劑，目前正作為單藥或與其他療法聯合用藥，在多種淋巴瘤治療中開展臨床試驗。在針對套細胞淋巴瘤的臨床試驗中，84%以上治療患者達到總體緩解。今年1月，澤布替尼曾獲FDA授予的「突破性療法認定」，成為首個獲得該認定的中國研發抗癌新藥，這一認定也加速該藥在美國的審批。8月，FDA正式受理澤布替尼新藥上市申請，並授予其優先審評資格。
百濟神州創建於2010年，在2016年和2018年分別於美國納斯達克交易所及香港交易所掛牌上市。在「澤布替尼」獲批之前，公司成立9年還沒有自主研發產品獲批上市，產品銷售收入主要依靠其他藥企授權銷售的產品。
為了研發新藥，公司一直處於虧損狀態，被稱為最「燒錢」的中國藥企。吳曉濱透露，去年公司研發投入46億元人民幣，是全國研發投入第一。2012年7月，研究團隊正式對BTK開發項目立項，最終在500多個化合物中，選定了最終候選分子，為其編號BGB-3111，意為百濟神州成立後做出的第3111個化合物。
澤布替尼主要發明人之一、百濟神州化學研發負責人王志偉介紹，最初立項時目標就很明確，一定要做一個選擇性高、對靶點抑制非常專一的化合物。通過優化分子結構，希望將BTK靶點的特異性結合率達到最大化，並最大程度減少脫靶現象，降低不良反應發生率。同時，通過改進工藝，力求藥物在體內更好吸收。
歷時7年研發 超20國臨床試驗
「澤布替尼最初的目標就是做世界最好的BTK抑制劑。」百濟神州高級副總裁汪來說，百濟神州是在北京昌平開始的，我們經常有一句玩笑話叫「We are the Champion，我們在昌平」。如今，中國製藥邁出了一小步，更有機會在未來5年、10年角逐於世界舞台。
2014年，澤布替尼在澳洲正式進入臨床階段，同年8月完成全球第一例患者給藥。從最初立項到正式在FDA獲准上市，澤布替尼研發歷時超過7年。截至目前，澤布替尼在全球的臨床試驗覆蓋國家超20個，超過1600位患者接受了治療。
易被人體吸收
•不需要使用太高劑量。相比第一代BTK抑制劑伊布替尼，達到同樣治療效果，澤布替尼只需六分之一劑量
靶向性強
•藥物不容易脫靶，不易對其他
非目標基因誤傷，減少導致癌症或其他疾病可能
副作用更少
•小分子靶向藥會抑制其他一些結構類似的蛋白活性，導致藥物副作用。澤布替尼對其他一些激酶抑制活性較低，副作用會更少
資料來源：新浪網
利好政策驅動 製藥業掀創新浪潮
記者周琳北京報道：在中國上市的抗癌原研藥長期依賴進口，而從本土出口海外的藥品多為原料藥或仿製藥，總體對全球醫藥創新的貢獻較小。百濟神州公司總裁吳曉濱表示，近年隨着「藥改」、「醫改」利好政策驅動，中國製藥業興起創新浪潮，大批科學家歸國投入新藥研發，為醫藥產業從仿製轉向創新、從本土走向全球注入了活力。
通過國家藥監局等部門的報告可以發現，中國現有18.9萬個藥品批文中，有95%屬於仿製藥。2017年，中國仿製藥市場規模達5000億元人民幣，是中國製藥企業的主要營收。
吳曉濱表示，隨着中國持續深入的藥品審評審批制度改革及醫保支付制度改革，為本土新藥出海營造有利的宏觀環境。得益於國家政策支持，以百濟神州為代表的創新藥企持續投入、奮起直追，正逐步迎來收穫期。
百濟神州目前正在全球範圍對澤布替尼開展16項臨床研究，包括9項註冊性或有望實現註冊的臨床試驗。同時，該藥正針對華氏巨球蛋白血症、慢性淋巴細胞白血病進行2項對比伊布替尼的全球臨床3期頭對頭研究，這也是中國首個與外資藥企研發產品開展直接頭對頭研究的本土新藥。
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